阿斯利康今天宣布,，中國國家藥品監(jiān)督管理局日前批準(zhǔn)依庫珠單抗（eculizumab）注射液（舒立瑞）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。依庫珠單抗是中國首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于治療NMOSD的補(bǔ)體抑制劑,。

　　此次依庫珠單抗獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn),，主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵三期PREVENT研究的結(jié)果,。研究結(jié)果顯示,，基于至首次判定試驗(yàn)期間復(fù)發(fā)的時(shí)間,，依庫珠單抗治療使復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義,。

　　NMOSD是一種罕見的,、令人衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，主要累及視神經(jīng)和脊髓,。 大多數(shù)NMOSD患者會(huì)經(jīng)歷多次復(fù)發(fā),，可能出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)的新發(fā)癥狀或現(xiàn)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的惡化，并因多次復(fù)發(fā)導(dǎo)致永久殘疾,。根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)推斷，目前中國約有27000名成人確診患有NMOSD,。

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師,、中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組副組長徐雁教授表示：“NMOSD的易復(fù)發(fā)性往往造成患者的長期嚴(yán)重殘疾，因此,，我們很高興看到三期PREVENT研究證實(shí)了C5補(bǔ)體抑制劑在減少NMOSD復(fù)發(fā)方面的安全性和有效性,，幾乎所有經(jīng)依庫珠單抗治療的患者在48周時(shí)都沒有復(fù)發(fā)。此次依庫珠單抗治療成人NMOSD的適應(yīng)癥在中國獲批,，對(duì)我國該領(lǐng)域的治療意義重大,�,！�

　　目前，依庫珠單抗已在中國獲批用于治療成人及兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）,、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）,，并已在全球多個(gè)國家獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。

　　2021年9月,，阿斯利康在中國成立罕見病事業(yè)部,，并持續(xù)引入創(chuàng)新的罕見病藥物。阿斯利康全球持續(xù)推動(dòng)多個(gè)罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新,，涉及補(bǔ)體和非補(bǔ)體系統(tǒng),，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征,、全身型重癥肌無力,、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、低磷酸酯酶癥,、IgA腎病,、狼瘡腎炎和淀粉樣變性等罕見疾病領(lǐng)域。