近日,，中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫珠單抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®,，Soliris®）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。依庫珠單抗是中國首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于治療NMOSD的補(bǔ)體抑制劑,。

　　此次依庫珠單抗獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn),，主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵三期PREVENT研究的結(jié)果。研究結(jié)果顯示,，基于至首次判定試驗(yàn)期間復(fù)發(fā)的時(shí)間,，依庫珠單抗治療使復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義,。第48周時(shí),，98%的依庫珠單抗治療患者（63%的安慰劑治療患者）無復(fù)發(fā)（相對風(fēng)險(xiǎn)降低94.2%；危險(xiǎn)比=0.058,；95% CI：0.017-0.197,；p 0.0001），治療獲益持續(xù)至第144周,。此外,，在為期144周的PREVENT研究內(nèi)，96%接受依庫珠單抗治療的患者沒有復(fù)發(fā),，而無復(fù)發(fā)比例在接受安慰劑治療的患者中僅為 45%,。

　　NMOSD是一種罕見的、令人衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病,，主要累及視神經(jīng)和脊髓,。大多數(shù) NMOSD 患者會(huì)經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)，可能出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)的新發(fā)癥狀或現(xiàn)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的惡化,，并因多次復(fù)發(fā)導(dǎo)致永久殘疾,。根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)推斷,，目前中國約有27000 名成人確診患有NMOSD。

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師,，中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組副組長徐雁教授表示：“NMOSD的易復(fù)發(fā)性往往造成患者的長期嚴(yán)重殘疾,，因此，我們很高興看到三期PREVENT研究證實(shí)了C5補(bǔ)體抑制劑在減少NMOSD復(fù)發(fā)方面的安全性和有效性,。此次依庫珠單抗治療成人NMOSD的適應(yīng)癥在中國獲批,，對我國該領(lǐng)域的治療意義重大�,！�

　　瑞頌制藥首席執(zhí)行官M(fèi)arc Dunoyer表示：“ 我們很高興能將依庫珠單抗引入中國,，為NMOSD患者提供更創(chuàng)新的治療選擇。該藥的獲批進(jìn)一步提升了其在全球市場的可及性,，同時(shí)充分體現(xiàn)了我們致力于改善神經(jīng)系統(tǒng)罕見病患者生存質(zhì)量的承諾,。”

　　阿斯利康全球執(zhí)行副總裁,、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊表示：“我們期待依庫珠單抗為NMOSD患者帶來良好的長期生存獲益,。未來，我們將繼續(xù)全面,、快速引進(jìn)全球創(chuàng)新藥品,，也將與志同道合的伙伴一道建設(shè)健全罕見病診療生態(tài)體系，為NMOSD及更廣泛的罕見病社群構(gòu)筑美好未來而努力,�,！�

　　據(jù)悉，目前,，依庫珠單抗已在中國獲批用于治療成人及兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）,、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG），并已在全球多個(gè)國家獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥,。（徐潔）