日前,，Vertex Pharmaceuticals公布其細(xì)胞療法VX-880于1/2期臨床試驗A部分和B部分治療1型糖尿病（T1D）患者的長期數(shù)據(jù),。分析顯示,，其中至少隨訪1年的2名患者達(dá)主要終點，即在90天至1年當(dāng)中沒有發(fā)生重度低血糖事件（SHEs）且其糖化血紅蛋白（HbA1c）7個百分比,。兩名患者在接受療法后實現(xiàn)胰島素非依賴性。

　　T1D是由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞遭到破壞,，導(dǎo)致胰島素生成減少和血糖控制受損,。胰島素的缺乏導(dǎo)致高血糖水平。高血糖可導(dǎo)致糖尿病酮癥酸中毒,，隨著時間的推移,，還可導(dǎo)致并發(fā)癥，如腎病/衰竭,、眼�,。ò�括視力受損）、心臟病,、卒中,、神經(jīng)損傷甚至死亡。由于胰島素給藥系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性,，在T1D患者中難以實現(xiàn)并維持血糖控制平衡,。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療不能解決疾病的根本原因,，除胰島素外，用于治療T1D的治療選擇有限,，尚無治愈糖尿病的方法,。

　　VX-880是一種在研干細(xì)胞來源、完全分化,、產(chǎn)生胰島素的同種異體胰島細(xì)胞療法,。VX-880有可能通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能，包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生,，恢復(fù)機體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力,。

　　這次所公布的臨床試驗是一項1/2期、多中心,、單組,、開放標(biāo)簽研究，在伴有低血糖意識受損和重度低血糖的T1D患者中開展,。本研究設(shè)計為序貫,、多部分臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和療效,。本臨床試驗將入組約17例患者,，在VX-880治療前，入組的所有6例患者均患有長期T1D,，無內(nèi)源性胰島素分泌,，平均每天需要34.0個單位的胰島素，并且在篩選前一年有復(fù)發(fā)性重度低血糖事件病史,。研究C部分的入組正在進(jìn)行中,，已有多例患者接受給藥。

　　分析顯示,，A部分和B部分的所有患者目前均接受超過90天的隨訪,，并在第90天混合餐耐受試驗（MMTT）中證實了胰島細(xì)胞的植入和內(nèi)源性葡萄糖反應(yīng)性胰島素生成。所有患者均顯示所有血糖控制指標(biāo)獲得改善,，包括HbA1c降低,、外源性胰島素使用減少或停止等。

　　其中2例VX-880輸注后至少隨訪12個月的可評估患者達(dá)成主要終點,，即第90天至第12個月期間消除SHEs且其HbA1c小于7個百分比,。第1例患者在第270天至第24個月實現(xiàn)了胰島素非依賴性。這是一例患有T1D近42年的患者,，在試驗入組前接受34個單位的每日外源性胰島素治療,。第2例患者在第180天至第12個月實現(xiàn)胰島素非依賴性�,；颊呋加蠺1D長達(dá)19年,，試驗入組前每日接受45.1個單位的外源性胰島素,。從第15個月開始，研究者酌情決定該患者接受每日4個單位的基礎(chǔ)胰島素治療,。數(shù)據(jù)截止日期后,，第3例患者在第180天實現(xiàn)胰島素非依賴性。

　　迄今為止,，VX-880在所有給藥患者中通常耐受良好,。大多數(shù)不良事件（AE）為輕度或中度，未發(fā)生與VX-880治療相關(guān)的嚴(yán)重AE,。

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